Teràpia gènica contra la distròfia muscular provada amb llum de sincrotró

Un estudi de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu, l'ICFO, el CIBERER i el Sincrotró ALBA ha ajudat a demostrar que la teràpia gènica pot revertir els efectes de la mutació que causa els símptomes de la distròfia muscular congènita en cèl·lules de pacients. La mutació, que comporta un desordre en el col·lagen de l'organisme, ha estat silenciada a través d'una tècnica d'edició genètica basada en el sistema CRISPR/Cas9. Experiments a la línia de llum MISTRAL d'ALBA han revelat danys en les cèl·lules que eren desconeguts fins al moment. La distròfia muscular congènita és una malaltia minoritària rara que afecta principalment nens i no té tractament.
#FECYT
Llegeix la notícia completa a: www.sincrotroa...