RNAi治療薬がどのように働くかを見ましょう

"RNA interference (RNAi)はもともと細胞に備わっている遺伝子発現抑制（サイレンシング）の自然なプロセスです。現在の生物学や新薬開発において、最も期待され、急速に発展している最先端領域の1つです。
RNAi治療薬は、生物にもともと備わっている自然なプロセスであるRNAiを利用した新しい治療薬です。Alnylam(アルナイラム)のRNAi治療薬を構成するsmall interfering RNA(siRNA)は、RNAiを仲介する分子であり、疾患の原因となるタンパク質をコードするメッセンジャーRNA(mRNA)を特異的に分解し、疾患を引き起こすタンパク質の産生を抑制することで、疾患発症を阻止します。
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