Web conférence "Maladies rares, des traitements pour tous ?" du 8 février 2024

9h00-9h05 : Ouverture
Pierre SANCHEZ, Directeur de la publication de Pharmaceutiques
9h05-9h25 - Introduction
LES ENJEUX DES TRAITEMENTS DANS LE PNMR 4
Pr Guillaume CANAUD, Chercheur en médecine translationnelle à l’Hôpital Necker Enfants Malades / Université Paris Cité, co-pilote de la préparation du PNMR4
9h30-10h20 - Table ronde 1
COMMENT ADRESSER DAVANTAGE DE MALADIES ?
Modérateur : Julie WIERZBICKI, Journaliste, Pharmaceutiques
Terence BEGHYN, Président & Co-fondateur de APTEEUS
Elsa BRILLAUD, Co-fondatrice et Directrice Générale de PannTheraPi
Dr Christine FETRO, Responsable valorisation recherche & partenariats industriels, Fondation Maladies Rares
Céline KHALIFE, General Manager France & BeLux, Alexion, AstraZeneca Rare Disease
Sophie SAUNIER, Chef d’équipe, Laboratoire des Maladies Rénales Héréditaires, Institut Imagine, Directrice de recherche à l’Inserm
10h25-10h40 - Keynote
LE BIOCLUSTER GENOTHER AU SERVICE DU DEVELOPPEMENT DE LA
THERAPIE GENIQUE EN FRANCE : IMPLICATION POUR LES MALADIES
RARES
Angela COLUMBANO, Directrice Business Development et Partenariat, Genethon
10h45-11h35 - Table ronde 2
COMMENT GERER LE HORS-AMM ?
Modérateur : Juliette BADINA, Journaliste, Pharmaceutiques
Sébastien BOUCLÉ, Chef de pôle accès précoces et compassionnels à l’ANSM
Jean-Philippe PLANÇON, Responsables des affaires publiques, référent médicaments, Alliance maladies rares
Laura TOURVIEILHE, Pharmacien en charge de l'observatoire des traitements - Filières MHEMO et FAVA-Multi, Hospices Civils de Lyon
11h40-12h30 - Table ronde 3
COMMENT GARANTIR L’ACCES AUX TRAITEMENTS ?
Modérateur : Hervé REQUILLART, Directeur de la rédaction de Pharmaceutiques
Simone BOSELLI, Directeur Affaires Publiques, EURORDIS - Rare Diseases Europe
Anne-Sophie LAPOINTE, Cheffe de projet mission Maladies Rares, DGOS - Ministère de la Santé et de la Prévention
Souad MAZARI, Fondatrice et Présidente de l'association NMO France
Floriane PELON, Directrice de l’évaluation et de l’accès à l’innovation, Haute Autorité de Santé
Valérie RIZZI-PUÉCHAL, Directrice Business Unit Maladies Rares - Pfizer Franc