1세대 유전자 가위부터 최근 FDA 승인 받은 유전자 가위 치료제까지! 유전자 가위 개발 역사
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- čas přidán 20. 08. 2024
- 2023년 11월, 크리스퍼 유전자 가위로 만든 신약 카스게비가 영국에서 최초 유전자 가위 치료제 승인을 받았으며, 이후 미국 FDA 승인까지 받았습니다. 이 치료제는 유전병이라 치료하기 어려운 낫적혈구병에 대한 신약으로, 새로운 난치 질환 치료 시대의 포문을 열었습니다. 1세대 유전자 가위, 제한효소, 아연-손가락 핵산분해효소부터, 2세대 유전자 가위, 탈렌, 3세대 유전자 가위 CRISPR까지 준비했습니다.
#크리스퍼 #유전자 #CRISPR #유전병 #난치병
Thanks to
촬영: 김상우
편집: 김동환
kimyesbio@gmail.com
Naitou, Akiko, et al. "Heterodimeric TALENs induce targeted heritable mutations in the crustacean Daphnia magna." Biology open 4.3 (2015): 364-369.
유전자 나올때마다 가타카 영화가 생각나요
쉽게 설명해주셔서 귀에 쏙쏙 들어와요 !! 넘므재밌어요 !!
잘 보고 갑니다.
감사합니다 🎉
초기 연구는 도대체 어떻게 시작했는지 궁금했는데 좋네요
앗!! 감사합니다 (__) 꾸벅 작은 댓글도 기억해주시는 교수님짱 👍(Zn2+)
Casgevy 저번학기 합성생물학 시간에 교수님(연세대는 아닙니다 ㅋㅋ)께서 언급하셨던 기억이 있네요! 헤모글로빈 beta를 태아 시절의 헤모글로빈 subunit인 gamma를 만드는 유전자로 치환하여 낫모양적혈구빈혈증을 예방했다고 들었습니다. 근데 여기서 왜 굳이 태아의 헤모글로빈으로 치환했는지가 기억이 나지않네요.
일반적으로 태아 헤모글로빈은 같은 산소농도에서 성인보다 산소를 잡는 기능이 우월하지만 그만큼 가지고있는 산소를 조직에 잘 내어줍니다. 즉, 장단점이 있어서 심폐기능이 발달하는 성인이 되면 태아 헤모글로빈은 퇴화하게 유전자가 설계되어있습니다.
유전자 가위는 아직까지는 "수정 및 보완" 기능을 주로하기 때문에 완전 유전자를 전부 수정하긴 어렵습니다. 따라서 유전자 가위가 겸상적혈구가 만들어지는 골수나 뼈에 산소를 잘 잡는 태아헤모글로빈 유전자를 억제하는 유전자를 제거하면 태아헤모글로빈이 일부 생성이되고 겸상적혈구와 같이 섞이면서 보완기능을 하는 것입니다.
기술이 발달해 유전자가위가 완벽하게 문제유전자를 수정해 주기를 기대해봅니다!
@@bacucol 아아 맞어, 특정 gene(이름은 모르겠습니다!)이 hemoglobin gamma에 대한 repressor로 작용하는 구조였죠! 이제 떠올랐습니다...감사합니다!
@@user-siotsiotsiot 찾아보셨을 것 같지만 BCL11A 을 제거 합니다.
게놈과 gene expression을 일반인이 이해하기 쉬베 설명한듯 보이나 전자회로와 같이 작동하는 gene expression을 실제 이해할지는 미짓수입니다. The Cell 정도 base가 있어야 편히 감상하면서 들을 수 있을듯 싶네요. 저는 요즘에 문제가 되고 있는 직업을 미국에서 하는 사람인데 매우 잘 들었습니다. 구독합니다.
크리스퍼 이전에도 많은 연구가 있었군요
교수님, 혹시 고세균에 대해 자세하게 알려주실 수 있으신가요?
제가 생각하기에도 Editing은 편집이라고 번역하는것이 맞는것 같아요. 교정이라는 단어자체가 edit의 한정적인 부분만 번역했다고 느껴지는데 언젠가 다른 활용도를 더 발견했을때 교정이라고 하면 이해가 안가는 일이 벌어지지 않을까요? 우성과 열성의 번역이 잘못됐다고 느껴져 현성과 잠성으로 부르는 시도가 있는것 처럼요.
긍정적이고 도덕적으로 이용된다면 좋겠지만, 한편으론 무서운 생각도 들어요😢
두려움을 떨쳐 내기가...ㄷㄷㄷ
오 무작위로 끊어내는 자가복제 크리스퍼를 상공에 뿌리면 영화 에일리언 레버넌트에서 나온 엔지니어 무기처럼 모든 생명체를 분해하는 무기를 만들 수 있지 않을까?
공기중에 뿌려졌을 때 분자가 깨지지 않고 잘 유지되게, 예를들어 코로나바이러스의 껍데기를 잘 이용하면 무기가 될 것 같은데,,, 상상만 해도 무섭습니다..
사실 지금도 그거만큼 무서운 aids 와같은 역전사효소와 integrase를 가진 바이러스가 존재하죠. 이들은 호흡기로 감염되는 경우는 아니지만 숙주세포 내의 유전자에 자기의 유전자를 끼워넣어 여러 질병과 암을 유발시키기도 합니다.
2:20 그런데 골수에 세포가 하나가 아닌데 이 조혈모세포의 유전자들을 어떻게 다 교체하나요??
개미와 여왕개미를 생각해보세요. 개미 퇴치시 여왕개미를 잡는것과 비슷합니다. 물론 여왕개미가 그래도 많으나 많은 수이지 불가능한 수 아닙니다. 참고로 혈압약중 혈관에 작용하는것은 신체 모든 혈관 smooth muscle 세포에 작용합니다. Mole,은 엄창 큰 단위입니다.
😊😂😂😂 9:43
이 기술이 80억 마리로 불어난 사피엔스를 끝장낼 강력한 진화의 함정이 아닐까요? 사실 AI 보다 더 무서워 보입니다.
이건좀 다른 궁금증인데, 삼색고양이를 봤을때 분명히 여자는 유전자 XX` 에서 X도 모두 발현할수있고 X`도 다 발현할수있을겁니다.
검색해보니 X는 800~900개의 단백질코드 , Y의 경우는 50~60개의 단백질 코드를 갖는데. 왜 여자는 남자보다 최소 16배의 지능지수를 또한 효율을 내지 못할까요? 육체크기도 평균적으로 더 작고.
바소체로 응축된다고 해도, 세포마다 응축되는 X가 랜덤이라 Xx`세포도있고 X`x세포도 있기땜에,(삼색만 봐도 머리털사이에서도 발현X가 제각각) 실질적으로 모든 뇌에서 1600개의 X와 그 경우의갯수를 모두 활용할수 있을텐데요.
그래픽카드로 치면 16000개의 쿠다코어 vs 8500개의 쿠다코어 차이일텐데. 경우의수 활용도도 그정도 차이일것이고, 처리능력도 그정도일텐데 왜 지능지수가 비슷하거나 전문분야에서 남자가 뛰어난 부각을 드러내는것인가요?
"최하위권 IQ70~80구간은 남자가 6만 명 정도 근소하게 많고,중하위권 80~100과 중상위권 100~115는 여자가 많고, 상위권 115~140은 남자가 많고, 천재수준인 140 이상은, 여자는 비율이 극단적으로 적다."
가장 이해가 안가는 상황이기도 합니다. 여자들은 자신의 압도적으로 뛰어난 지능을 활용하지 못하는것인지, 아니면 다른 뭔가가 있어서 이런 현상이 일어나는것인지
성염색체만으로 성이 결정되지 않습니다. 그리고 지능은 환경과 유전이 4:6정도로 영향을 미칩니다. 이른바 선진국 사람들의 지능이 높은 건, 선진국에만 유전적으로 똑똑한 사람들이 많아서가 아니라, 사회문화적 환경이 평균지능을 상승시키는 쪽으로 구성되어서 입니다.
전혀 다른 환경에서 자란 쌍둥이의 지능을 분석해보면, 자유로운 분위기에서 자란 사람이 그렇지 못한 환경에서 자란 사람보다 지능이 높게 나타닙니다. 대표적인 사례가, 해외입양 된 쌍동이 동생과 국내에 남아 있던 언니의 지능차이죠. 동생의 경우 매우 경직 된 환경에서 성장했는데, 언니와 14정도 차이가 났다고 합니다. 일반적인 쌍둥이들의 경우 최대 7 정도가 차이가 난다는데, 그걸 넘어섰다는 것은 환경이 지능에 어떤 영향을 미치는지 알 수 있다는 겁니다.