Aprovação do Elevidys pela Anvisa - Canal do Mazza

Elevidys, uma terapia gênica para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), ainda está em processo de aprovação pela ANVISA no Brasil. O medicamento, aprovado pela FDA nos EUA em junho de 2023, é destinado a pacientes pediátricos com DMD, uma doença genética grave que causa fraqueza muscular progressiva. Elevidys funciona introduzindo um gene que produz uma versão funcional da proteína distrofina, crucial para a integridade muscular. No Brasil, a expectativa é alta, especialmente entre famílias de pacientes, mas a aprovação ainda não foi concedida
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